Ivacaftor可以减少CF患者的常见感染

囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因的突变引起的。Ivacaftor(Kalydeco®)用于CF患者由“门控”突变引起的患者。这组突变占所有CF病例的4%左右，可防止氯离子进出细胞。通过恢复门的功能，ivacaftor已被证明可以改善肺功能和生活质量。

在“Ivacaftor与关键囊性纤维化病原体减少肺部感染相关联：使用国家登记数据进行的队列研究”，英国研究人员报告说，ivacaftor也可能减少CF患者中最常见的肺部感染，包括铜绿假单胞菌。如果这是真的，他们说，这可能意味着一些服用ivacaftor的患者可以长期服用较少的抗生素，并且仍然保持临床稳定。

“患有CF的患者在开始服用ivacaftor后不久就注意到肺功能和生活质量有所改善，但他们仍然需要承担所有其他药物的相当大的治疗负担，”主要作者Freddy Frost说，BMBS，一个囊性利物浦心脏和胸科医院的纤维化医师。“目前，我们根本不知道是否可以安全地停止其他一些治疗。我们在本研究中看到减少感染的事实表明，可能有些人可以安全地停止针对这些感染的药物治疗。”

作者使用来自英国CF登记处的数据，比较了服用ivacaftor的CF患者(6岁及以上)与未服用该药物的CF患者3年。

该研究发现，ivacaftor与感染铜绿假单胞菌的人数减少了32%，金黄色葡萄球菌减少了15%。这些减少的原因是已感染者的感染清除率增加，未感染者的感染率降低。

作者说，由于人们从小就开始使用ivacaftor和其他可以纠正CF基因缺陷的药物，因此预防这些感染的可能性尤其令人兴奋。“如果这些药物是在慢性感染开始之前服用的，那么未来发生感染的风险可能会大大降低，”弗罗斯特博士说。

Ivacaftor也与曲霉属的减少有关。感染。该药似乎没有减少洋葱伯克霍尔德菌复合体感染。

弗罗斯特博士说，这项研究增加了ivacaftor长期益处的证据。“然而，”他补充说，“需要进行随机对照试验，以确定通过减少服用ivacaftor或其他针对CF基因缺陷的药物的患者使用抗生素来降低CF的整体治疗负担是否安全。”