中国新药九期一获批上市，可改善阿尔兹海默症患者的认知功能

近日,中国药物九期一(甘露特钠胶囊,代号:GV-971,英文名:Sodium Oligomannate)正式在国内上市,该药物能够有效改善阿尔茨海默病(又称阿尔兹海默症、老年痴呆)患者的认知功能下降,患者可凭借医生处方,在全国各大专业药房(DTP)购买。

阿尔茨海默病多发生于老年和老年前期,临床表现为记忆障碍、失语、失用、失认、视空间能力损害、抽象思维和计算力损害、人格和行为改变等,是一种以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。随着现代医学研究的不断深入,医学界普遍认为,阿尔茨海默病的病理变化主要是因为大脑β淀粉样蛋白(β-amyloid,Aβ蛋白)沉积形成老年斑(Plaque),Tau蛋白过度磷酸化造成神经纤维缠结(NFTs)以及神经元丢失,并伴随胶质细胞增生。

近年来,医学界对胃肠肠道菌群的认识逐渐加深,大量研究表明,胃肠道菌群紊乱与阿尔茨海默病的神经炎症有着密切的关系。九期一研究团队长期致力于抗老年痴呆药物的研发,主要聚焦于靶向Aβ蛋白沉积和神经细胞Tau蛋白聚集,同时推动脑肠轴与大脑疾病共性机制的深度研究。

新药九期一是以海洋褐藻提取物为原料,制备获得的低分子酸性寡糖化合物,通过靶向脑-肠轴发挥其治疗阿尔茨海默病的作用。研究发现,九期一通过重塑肠道菌群平衡,降低肠道菌群代谢产物特别是苯丙氨酸和异亮氨酸的产生,降低外周及中枢炎症,减少脑内Aβ蛋白沉积和Tau过度磷酸化,从而改善认知功能。除了靶向调节肠道菌群失衡外,九期一还能直接透过血脑屏障,通过多位点、多片段、多状态地捕获Aβ蛋白,抑制Aβ聚集体的形成,并使已形成的聚集体解聚。九期一这种独特作用机制的阐明,为该药3期临床试验的有效性与安全性提供了重要的科学依据。

共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展。为期36周的3期临床研究结果表明,“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p < 0.0001)。

记者在药房了解到,目前九期一定价为一盒895元,规格是150mg×14粒×3板。如果按照药物说明书计算,一月28天的费用约为3580元,一年的费用约为4万元。因为九期一属于处方药,具体的用药方案由医生来确定,因此每个患者的用药费用可能会有差异。记者在采访中获知,为了降低患者和家庭的负担,关于九期一进入医保的工作也正在推进当中。